Öz


Amaç: Pediatrik ağır edinsel aplastik anemide eğer hastanın HLA-özdeş bir aile içi donörü varsa hematopoetik kök hücre nakli ilk basamak tedavi olarak önerilmektedir. Çalışmada edinsel aplastik anemi tanısı ile izlenen hastalarımızın allojenik kök hücre nakli sonuçlarını değerlendirmeyi amaçladık. 

Gereç ve Yöntemler: Nisan 2010-Temmuz 2017 tarihleri arasında merkezimizde allojenik hematopoetik kök hücre nakli ile tedavi edilen 10 pediatrik edinsel aplastik anemi hastasının verileri hasta dosyalarından ve bilgisayar kayıtlarından geriye dönük olarak değerlendirildi. 

Bulgular: Ağır ve çok ağır edinsel aplastik anemi tanılı 10 hastaya toplam 12 allojenik hematopoetik kök hücre nakli yapıldı. Nakil sırasında ortalama yaş 10.9±3.76 (min=4.6-max=16.1) yıl ve hastaların %80’i kızdı. Ortalama tanı-nakil arası süre 10.1±7.65 (min=3-max=31) aydı ve vericilerin hepsi kardeşdi. İnfüze edilen ortalama çekirdekli hücre sayısı 4.69±2.17x108 (min=1.13x108-max=8.43x108) ve CD34+hücre sayısı 3.25±1.39x106 (min=1.65x106- max=6.55x106)’di. Ortalama nötrofil engrafman zamanı 16.2±0.8 (min=15-max=17) gün ve trombosit engrafman zamanı 26±6.5 (min=16-max= 37) gündü. Hiçbir hastada akut greft versus host hastalığı gözlenmedi, sadece bir hastada sınırlı kronik akciğer greft versus host hastalığı oluştu. Bir hastada primer greft yetmezliği, bir diğerinde ise sekonder greft yetmezliği gelişti. Takip süresince, yaklaşık 78 ay hiçbir hastada miyelodisplastik sendrom (MDS), lösemi, paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) ve sekonder malignite gelişmedi. Bir hasta henüz engrafman olmadan nakil sonrası +16. günde intrakranial kanama nedeni ile kaybedildi. Hayatta kalan hastaların %66.7’sinde kimerizm karmaydı (mix) ve tüm hastalar halen tam hematolojik remisyon olarak takip edilmektedir. 

Sonuç: Yaklaşık 7 yıllık takip süresinde hastalarımızda %90 genel sağkalım elde ettik. Literatürde bildirilen çalışmalarda immünosupresif tedavi sonrası görülen yüksek relaps ve klonal hematopoez oranları dikkate alındığında özellikle HLA tam uyumlu aile içi vericisi varsa allojenik hematopoetik kök hücre naklinin çocuklarda aplastik anemi tedavisinde birinci basamak tedavi olarak kullanılabileceğini düşündük. 

Anahtar Kelimeler: Çocuk, Edinsel aplastik anemi

Referanslar

  1. 1. Barone A, Lucarelli A, Onofrillo D,Verzegnassi F, Bonanomi S,
  2. Cesaro S, et al. Diagnosis and management of acquired aplastic
  3. anemia in childhood. Guidelines from the Marrow Failure Study
  4. Group of the Pediatric Haemato-Oncology Italian Association
  5. (AIEOP). Blood Cells Mol Dis 2015;55:40-7.
  6. 2. Sun Q, Wu B, Zhu Z, Sun C, Xu J, Long H, et al. Allogeneic
  7. hematopoietic stem cell transplant for severe aplastic anemia:
  8. Current state and future directions. Curr Stem Cell Res Ther 2017;
  9. Feb 27 (Epub ahead of print).
  10. 3. Kook H, Chung NG, Kang HJ, Kang HJ, Im HJ. Acquired aplastic
  11. anemia in Korean children: Treatment guidelines from the Bone
  12. Marrow Failure Committee of the Korean Society of Pediatric
  13. Hematology Oncology. Int J Hematol 2016;103:380-6.
  14. 4. Xu LP, Zhang XH, Wang FR, Xu LP, Zhang XH, Wang FR, et al.
  15. Haploidentical transplantation for pediatric patients with acquired
  16. severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant 2017;52:381-7.
  17. 5. Hamidieh AA, Mozafari M, Noshad S, Hadjibabaie M, Ashouri
  18. A, Jahangard-Rafsanjani Z, et al. Matched related donor
  19. hematopoietic stem cell transplantation results in a long-term
  20. follow-up of a pediatric acquired severe aplastic anemia subset:
  21. A stem cell source perspective. Pediatr Transplant 2015;19:399-
  22. 407.
  23. 6. Yoshida N, Kobayashi R, Yabe H, Kosaka Y, Yagasaki H, Watanabe
  24. K, et al. First-line treatment for severe aplastic anemia in children:
  25. Bone marrow transplantation from a matched family donor versus
  26. immunosuppressive therapy. Haematologica 2014;99:1784-91.
  27. 7. Hartung HD, Olson TS, Bessler M. Acquired aplastic anemia in
  28. children. Pediatr Clin North Am 2013;60:1311-36.
  29. 8. Williams DA, Bennett C, Bertuch A, Bessler M, Coates T, Corey
  30. S, et al. Diagnosis and treatment of pediatric acquired aplastic
  31. anemia (AAA): An initial survey of the North American Pediatric
  32. Aplastic Anemia Consortium (NAPAAC). Pediatr Blood Cancer
  33. 2014;61:869-74.
  34. 9. Georges GE, Storb R. Hematopoietic stem cell transplantation for
  35. acquired aplastic anemia. Curr Opin Hematol 2016;23:495-500.
  36. 10. Xiao PF, Hu SY, He HL, Lu J, Li J, Chai YH. Efficacy analysis of
  37. allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for children
  38. with severe aplastic Anemia. Zhongguo Shi Yan Xue Ye Xue Za Zhi
  39. 2015;23:1103-7.
  40. 11. Xu LP, Wang SQ, Wu DP, Wang JM, Gao SJ, Jiang M, et al. Haploidentical
  41. transplantation for acquired severe aplastic anaemia in a
  42. multicentre prospective study. Br J Haematol 2016;175:265-74.
  43. 12. Yamazaki H. Hematopoietic stem cell transplantation for acquired
  44. aplastic anemia. Rinsho Ketsueki 2015;56:2153-9.
  45. 13. Zhang Y, Guo Z, Liu XD, He XP, Yang K, Chen P, et al. Comparison
  46. of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation and
  47. immunosuppressive therapy for the treatment of acquired severe
  48. aplastic anemia in pediatric patients. Am J Ther 2017;24:e196-e201.
  49. 14. Liu L, Wang X, Jin S, Hao L, Zhang Y, Zhang X, et al. Haploidentical
  50. hematopoietic stem cell transplantation for nonresponders to
  51. immunosuppressive therapy against acquired severe aplastic
  52. anemia. Bone Marrow Transplant 2016;51:424-7.

Telif hakkı ve lisans

Nasıl atıf yapılır

1.
Işık P. Edinsel Aplastik Anemili Çocuklarda Allojenik Kök Hücre Nakli. Turk J Pediatr Dis [Internet]. 2019 Mar. 26 [cited 2025 May 25];13(2):57-62. Available from: https://turkjpediatrdis.org/article/view/620