Öz

Mikroanjiopatik hemolitik anemi, trombositopeni ve akut böbrek yetmezliği ile giden hemolitik üremik sendrom geniş bir hastalık yelpazesinin ortak sonucudur. Kompleman sisteminin düzenlenmesi ile ilgili bozukluklar atipik hemolitik üremik sendromun en önemli nedenleridirler. Atipik hemolitik üremik sendrom olgularının %50’sinden fazlası komplemanın alternatif yolunun düzenlenmesindeki bozuklukla ilişkilidir. Klinik bulgular trombotik mikroanjiopati varlığı sonucu ortaya çıkarlar. Akut dönemde yüksek mortalite ve morbidite riski olan hastalıkta, ileri dönemde de son dönem böbrek yetmezliğine ilerleme olasılığı artmıştır. Nörolojik, pankreatik ve kardiyak tutulum gibi farklı, böbrek dışı komplikasyonların gelişimi de sistemik trombotik mikroanjiopatiye bağlı olarak ortaya çıkar. Monoklonal anti-C5 antikoru olan eculizumab son birkaç yıldır kullanımdadır. Eculizumab komplemanın alternatif yolunda proinflamatuvar C5a ve litik C5b-C9 kompleks oluşumunu durdurur. Son dönemde artan tecrübelerin ışığında artık atipik hemolitik üremik sendrom tedavisinde eculizumab ilk tedavi seçeneği olarak kullanılabilmektedir. Eculizumab tedavisi başlanırken kullanım süresinin bilinememesi ve kesildikten sonra hangi hastada ciddi relapsların gelişebileceğinin ön görülememesi bu tedavi şeklinin belirsizlikleridir. Bununla birlikte eculizumab kullanımı hayat kurtarmakla kalmayıp, hastalık başladıktan sonra uygun süre içinde başlandığı takdirde böbrek işlevlerini geri döndürerek hastanın yaşam kalitesini de artıran bir tedavi şeklidir.

Anahtar Kelimeler: Atipik hemolitik üremik sendrom, Eculizumab, Trombotik mikroanjiopati

Referanslar

  1. Schmidtko J, Peine S, El-Housseini Y, Pascual M, Meier P. Treatment of atypical hemolytic uremic syndrome and thrombotic microangiopathies: A focus on eculizumab. Am J Kidney Dis 2013; 61: 289-99.
  2. Ariceta G, Besbas N, Johnson S, Karpman D, Landau D, Licht C, Loirat C, et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol 2009;24:687-96.
  3. Fremeaux-Bacchi V, Fakhouri F, Garnier A, Bienaimé F, Dragon- Durey MA, Ngo S, et al. Genetics and outcome of atypical hemolytic uremic syndrome: A nationwide French series comparing children and adults. Clin J Am Soc Nephrol 2013; 8: 554-62.
  4. Waters AM, Licht C. aHUS caused by complement dysregulation: New therapies on the horizon. Pediatr Nephrol 2011; 26:41-57.
  5. Kavanagh D, Goodship TH, Richards A. Atypical hemolytic uremic syndrome. Seminars in Nephrology 2013; 33:508-30.
  6. Kavanagh D, Goodship T. Genetics and complement in atypical HUS. Pediatr Nephrol 2010; 25:2431-42.
  7. Geerdink LM, Westra D, Van Wijk JAE, Dorresteijn EM, Lilien MR, Davin JC, et al. Atypical hemolytic uremic syndrome in children: Complement mutations and clinical characteristics. Pediatr Nephrol 2012; 27:1283-91.
  8. Tsai HM. Thrombotic thrombocytopenic purpura and the atypical hemolytic uremic syndrome. Hematol Oncol Clin N Am 2013; 27: 565-84.
  9. Kavanagh D, Goodship TH, Richards A. Atypical haemolytic uraemic syndrome. Br Med Bull 2006; 77-78:5-22.
  10. Koehl B, Boyer O, Biebuyck-Gougé N, Kossorotoff M, Frémeaux- Bacchi V, Boddaert N, et al. Neurological involvement in a child with atypical hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol 2010; 25:2539–42.
  11. Gulleroglu K, Fidan K, Hancer VS, Bayrakci U, Baskin E, Soylemezoglu O. Neurologic involvement in atypical hemolytic uremic syndrome and successful treatment with eculizumab. Pediatr Nephrol 2013; 28:827-30.
  12. Nathanson S, Kwon T, Elmaleh M, Charbit M, Launay EA, Harambat J, et al. Acute neurological involvement in diarrhea-associated hemolytic uremic syndrome. Clin J Am Soc Nephrol, 2010;5:1218- 28.
  13. Woodruff TM, Ager RR, Tenner AJ, Noakes PG, Taylor SM. The role of the complement system and the activation fragment C5a in the central nervous system. Neuromolecular Med 2010; 12:179–92.
  14. Waters AM, Licht C. aHUS caused by complement dysregulation: New therapies on the horizon. Pediatr Nephrol 2011; 26: 41-57.
  15. Rizvi MA, Vesely SK, George JN, Chandler L, Duvall D, Smith JW, et al. Complications of plasma exchange in 71 consecutive patients treated for clinically suspected thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome. Transfusion 2000; 40: 896-901.
  16. Noris M, Remuzzi G. Hemolytic uremic syndrome. J Am Soc Nephrol 2005;16: 1035-50.
  17. Tschumi S, Gugger M, Bucher BS, Riedl M, Simonetti GD. Eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome: Long-term clinical course and histological findings. Pediatr Nephrol 2011; 26: 2085-8.
  18. Legendre CM, Licht C, Muus P, Greenbaum LA, Babu S, Bedrosian C, et al. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med 2013; 368: 2169-81.
  19. Weitz M, Amon O, Bassler D, Koenigsrainer A, Nadalin S. Prophylactic eculizumab prior to kidney transplantation for atypical hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol 2011; 26: 1325-9.
  20. hemolytic uremic syndrome J Am Soc Nephrol 2010; 21:2180-7.

Telif hakkı ve lisans

Nasıl atıf yapılır

1.
Gülleroğlu K, Gülleroğlu K, Baskın E. Atipik Hemolitik Üremik Sendrom. Turk J Pediatr Dis [Internet]. 2015 Dec. 1 [cited 2025 May 24];9(4):286-91. Available from: https://turkjpediatrdis.org/article/view/313